Американските регулатори ја одобрија терапијата на компанијата CSL Behring за третман на хемофилија Б, која вклучува еднократна инфузија на лекот, по што пациентите не би морале да се подложат на конвенционален третман. Сепак, една таква доза чини 3,5 милиони долари, со што овој лек е најскапиот во светот.
„Хемгеникс“ (Hemgenix), лекот од CSL Behring, по еднократен третман го намалил бројот на случаи на крварење што се очекуваат на годишно ниво за 54 проценти, откри клучната студија за терапијата. Лекот, исто така, им овозможил на 94 отсто од пациентите повеќе да не ја примаат скапата, долготрајна инфузија на факторот на коагулација IX, што тековно се користи за да се спречи потенцијално смртен исход.
Bloomberg
„Иако цената е малку повисока од очекуваното, мислам дека има шанси да биде успешен, бидејќи постоечките лекови се исто така скапи и пациентите со хемофилија живеат во постојан страв од крварење“, изјави Бред Лончар, главен извршен директор на Loncar Investments. која инвестира во биотехнологија. „Оваа генска терапија ќе биде привлечна за некои луѓе“, додава тој.
Генските терапии можат драстично да подобрат голем број болести бидејќи ги третираат нивните основни причинители. Цената на лекот „Золгенсма“ (Zolgensma) на Novartis AG за третман на спинална мускулна атрофија чинеше 2,1 милиони долари кога беше одобрен во 2019 година, додека цената на „Зинтегло“ (Bluebird Bio's Zynteglo) за лекување на болеста на крвта бета-таласемија претходно годинава изнесуваше 2,8 милиони долари.
„Иако има напредок во лекувањето на хемофилија, мерките што треба да се преземат за да се спречи и лекува крварењето може да го намалат квалитетот на животот на пациентите“, вели Питер Маркс, директор на Центарот за биолошка евалуација и истражување при американската Администрација за храна и лекови. Тој додава дека Hemgenix е значаен чекор во напредокот и развојот на иновативни терапии за оние кои страдаат од оваа болест.
Традиционалната терапија за хемофилија вклучува инфузија на дефицитарни протеини, наречени фактори на коагулација, а кои се потребни за формирање на згрутчување на крвта за да се спречи крварење. Hemgenix делува така што испраќа ген, кој може да произведе фактори на коагулација кои се дефицитарни, до црниот дроб, каде што почнува да се произведува протеинот на коагулациониот фактор IX.
.webp){kind=icon}